 | • レポートコード：MRC-OD-00161 • 発行年月：2025年10月 • レポート形態：英文PDF • 納品方法：Eメール（納期：2～3日） • 産業分類：ヘルスケア |
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※下記記載のレポート概要・目次・セグメント項目・企業名などは最新情報ではない可能性がありますので、ご購入の前にサンプルを依頼してご確認ください。
レポート概要
ムコ多糖症（MPS）は、体内でムコ多糖と呼ばれる物質の分解に関与する酵素が欠損または機能不全となる遺伝性疾患です。この疾患は、主にリソソームにおける酵素の異常によって引き起こされ、結果としてムコ多糖が体内に蓄積し、さまざまな臓器や組織に影響を及ぼします。MPSは主に14種類の異なるタイプに分類され、それぞれ異なる酵素の欠損によって特徴づけられています。具体的には、MPS I（ハンター症候群）、MPS II（シモンズ症候群）、MPS III（サンフィリッポ症候群）、MPS IV（モリス症候群）などがあり、症状や重症度は個々のタイプによって異なります。
遺伝子治療は、ムコ多糖症の治療の一つとして注目されています。遺伝子治療の目的は、欠損した酵素をコードする遺伝子を患者の細胞に導入することで、正常な機能を回復させることです。この治療法は、従来の酵素補充療法とは異なり、根本的な原因である遺伝子の問題にアプローチするため、より持続的な効果が期待されています。
遺伝子治療にはいくつかのアプローチがありますが、主にウイルスベクターを使用して目的の遺伝子を細胞に導入する方法が一般的です。これにより、細胞内で必要な酵素が合成され、ムコ多糖の分解が促進されます。現在、MPSに対する遺伝子治療は、臨床試験段階にあり、既にいくつかのタイプで効果が確認されています。
MPSの遺伝子治療は、患者の生活の質を大幅に向上させる可能性があります。特に、重症の症例では、障害の進行を遅らせるだけでなく、さまざまな合併症を軽減する効果が期待されています。また、早期に治療を開始することで、より良い結果が得られることが示唆されています。
関連技術としては、CRISPR/Cas9技術などの遺伝子編集技術があります。これにより、特定の遺伝子を精密に修正することが可能となり、将来的にはより効果的な治療法が開発されることが期待されています。また、遺伝子治療は、他の遺伝性疾患やがん治療においても応用が進んでおり、研究が進展しています。
ムコ多糖症に対する遺伝子治療は、まだ新しい分野であり、多くの課題が残っていますが、今後の研究によって治療の選択肢が広がり、多くの患者に恩恵をもたらすことが期待されています。このように、遺伝子治療はMPSの治療において革新的な可能性を秘めていると言えるでしょう。
ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療の世界市場レポート（Global Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis Market）では、セグメント別市場規模、主要地域と国別市場規模、国内外の主要プレーヤーの動向と市場シェア、販売チャネルなどの項目について詳細な分析を行いました。
最新の調査によると、ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療の世界市場規模は、2024年のxxx百万ドルから2025年にはxxx百万ドルとなり、2024年から2025年の間にxx％の変化があると推定されています。ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療の世界市場規模は、今後5年間でxx％の年率で成長すると予測されています。
地域・国別分析では、北米、アメリカ、カナダ、メキシコ、ヨーロッパ、ドイツ、イギリス、フランス、ロシア、アジア太平洋、日本、中国、インド、韓国、東南アジア、南米、中東、アフリカなどを対象にして、ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療の市場規模を算出しました。
ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療市場は、種類別には、静脈内、ICV、脳内、大槽内に、用途別には、ムコ多糖症I型、ムコ多糖症II型、ムコ多糖症IIIA型、ムコ多糖症IIIB型に区分してグローバルと主要地域における2020年～2030年の市場規模を調査・予測しました。
当レポートに含まれる主要企業は、Sangamo Therapeutics、Swedish Orphan Biovitrum、uniQure、…などがあり、各企業のムコ多糖症（MPS）遺伝子治療販売量、売上、価格、市場シェアなどを分析しました。
【目次】
ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療市場の概要（Global Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis Market）
主要企業の動向
– Sangamo Therapeutics社の企業概要・製品概要
– Sangamo Therapeutics社の販売量・売上・価格・市場シェア
– Sangamo Therapeutics社の事業動向
– Swedish Orphan Biovitrum社の企業概要・製品概要
– Swedish Orphan Biovitrum社の販売量・売上・価格・市場シェア
– Swedish Orphan Biovitrum社の事業動向
– uniQure社の企業概要・製品概要
– uniQure社の販売量・売上・価格・市場シェア
– uniQure社の事業動向
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企業別売上及び市場シェア（～2025年）
ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療の世界市場（2020年～2030年）
– 種類別区分：静脈内、ICV、脳内、大槽内
– 種類別市場規模（販売量・売上・価格）
– 用途別区分：ムコ多糖症I型、ムコ多糖症II型、ムコ多糖症IIIA型、ムコ多糖症IIIB型
– 用途別市場規模（販売量・売上・価格）
ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療の地域別市場分析
ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療の北米市場（2020年～2030年）
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療の北米市場：種類別
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療の北米市場：用途別
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療のアメリカ市場規模
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療のカナダ市場規模
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療のメキシコ市場規模
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ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療のヨーロッパ市場（2020年～2030年）
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療のヨーロッパ市場：種類別
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療のヨーロッパ市場：用途別
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療のドイツ市場規模
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療のイギリス市場規模
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療のフランス市場規模
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ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療のアジア市場（2020年～2030年）
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療のアジア市場：種類別
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療のアジア市場：用途別
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療の日本市場規模
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療の中国市場規模
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療のインド市場規模
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療の東南アジア市場規模
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ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療の南米市場（2020年～2030年）
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療の南米市場：種類別
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療の南米市場：用途別
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ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療の中東・アフリカ市場（2020年～2030年）
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療の中東・アフリカ市場：種類別
– ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療の中東・アフリカ市場：用途別
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ムコ多糖症（MPS）遺伝子治療の販売チャネル分析
調査の結論